OPUS 24 / NCN

Tytuł projektu: Opracowanie nowej metody dostarczania genów do komórek dwubiegunowych siatkówki.

Celem tego projektu jest opracowanie nowatorskiego podejścia opartego na weryfikacji koncepcji dostarczania genów terapeutycznych przy użyciu zmodyfikowanego wirusa wścieklizny jako wektora swoistego dla komórek afektywnych dwubiegunowych. Sugerujemy, że specyficzne ukierunkowanie populacji komórek, które przeżyły w zdegenerowanej siatkówce, zwłaszcza komórek dwubiegunowych (BC) przez naszego zmodyfikowanego wirusa wścieklizny (RV), pseudotypowanego z LRIT3 (RV-LRIT3), może stanowić nową strategię terapii genowej w chorobach siatkówki. Jesteśmy głęboko przekonani, że proponowane podejście w zastosowaniu wektora wirusowego może znacznie zwiększyć liczbę komórek BC, do których, dzięki interakcjom z kanałami TRPM1, dostarczona zostanie całą grupa opsyn bramkowanych światłem w celu przywrócenia wzroku. Główną innowacją tego projektu jest wykorzystanie RV, które może transfekować do 4 genów. Dlatego może być używany do dostarczania opsyn o różnych widmach wzbudzenia i zwiększania ogólnej czułości na światło. Sugerujemy, że ta technika przywróci selektywne odpowiedzi w korze wzrokowej myszy i wzgórku górnym. Wykorzystamy zapisy aktywności pojedynczych neuronów i behawioralne zadania rozróżniania wzrokowego, aby oszacować selektywność sieci wzrokowej w odpowiedzi na złożone i poruszające się bodźce.

Całkowite dofinansowanie projektu wynosi 4 224 291,00 PLN.